診療マル秘裏話    Vol.749 平成30年4月18日作成

作者 医療法人社団 永徳会 藤田 亨




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目次
 
1)クリスタリン網膜症の発症の仕組みと有望化合物発見
2)iPS 細胞から光情報伝える網膜神経節細胞作製
















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 医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 








  
1】 クリスタリン網膜症の発症の仕組みと有望化合物発見












 遺伝性の目の難病「クリスタ
リン網膜症」の患者さんから作
製したiPS細胞(人工多能性
幹細胞)を使って発症の仕組み
を調べ、治療薬として有望な化
合物を見つけたと、京都大のチ
ームが発表しました。3~4年
後を目標に臨床試験の実施を目
指すということです。


 クリスタリン網膜症は、日本
人の失明原因の約12%を占める
遺伝性網膜変性の一種です。20
歳代頃から、網膜の細胞に結晶
(クリスタル)状の沈着物がで
きて視野が徐々に狭まり、多く
は失明します。国内の推定患者
数は約2000人です。根本的な治
療法はありません。

 チームは50~60歳代の患者さ
ん3人の皮膚からiPS細胞を
作り、さらに網膜の細胞へと変
化させ、健康な人の場合と比較
しました。

 その結果、患者さんから作っ
た細胞は形や大きさが不ぞろい
で、内部に不要な脂質が大量に
たまり、細胞内の老廃物を分解・
排出する機能に問題があること
が分かりました。

 そこで、脂質の排出を促す色
々な化合物を加えた所、食品や
医薬品の添加剤として使われる
「シクロデキストリン」など3
種類に、分解・排出する機能を
正常化する作用がある事が判明
しました。細胞の形や大きさも、
健康な人の場合とほぼ同じ状態
になりました。

 チームの池田華子准教授は「
治療薬として実用化できれば、
症状の進行を食い止め、失明を
避けられる可能性がある」と話
しています。

 木下茂・京都府立医大教授(
眼科学)の話「クリスタリン網
膜症のように患者が少ない難病
は治療法の開発が難しかったが、
iPS細胞を活用すれば短期間
で進む可能性を示した意義の大
きな成果だ」

iPS 細胞を用いた創薬研究、ス

クリーニングの重要性の動画で

す。

 

 

 

 



 脂質の資質を問う。笑















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2】 iPS 細胞から光情報伝える網膜神経節細胞作製













 ヒトの人工多能性幹細胞(iP
S 細胞)から、光の情報を脳に
伝える網膜の神経節細胞を作製
したと、東北大や理化学研究所
などのチームが3月27日までに、
米科学誌に発表しました。失明
につながる緑内障の根本原因の
解明や、新たな治療法の開発に
役立つとしています。

 緑内障は視野が欠ける病気で
す。網膜の神経節細胞の突起は
束ねられて視神経となり、その
視神経が何らかの原因で傷つく
と緑内障が引き起こされます。

 チームは、iPS 細胞から立体
状の網膜組織を作製しました。
特定の蛋白質に付着する抗体の
特性を利用して不要な細胞を除
き、品質の高い神経節細胞を取
り出しました。

マウスの実験でiPS 細胞から作

った組織を移植することで網膜

色素変性症の治療ができたとい

うニュース動画です。

 

 

 

 



 芙蓉の花が不要となる。笑












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編集後記



 遺伝性の目の難病「クリスタ
リン網膜症」の患者さんから作
製したiPS細胞(人工多能性
幹細胞)を使って発症の仕組み
を調べ、治療薬として有望な化
合物を見つけたのは偉大な業績
です。患者さんから作った細胞
は形や大きさが不ぞろいで内部
に不要な脂質が大量にたまり、
細胞内の老廃物を分解・排出す
る機能に問題があることが分か
り、脂質の排出を促す色々な化
合物を加えた所、食品や医薬品
の添加剤として使われる「シク
ロデキストリン」など3種類に、
分解・排出する機能を正常化す
る作用がある事が判明し、これ
らの化合物はクリスタリン網膜
症の治療薬となりうることが分
かりました。
 ヒトの人工多能性幹細胞(iP
S 細胞)から、光の情報を脳に
伝える網膜の神経節細胞を作製
したのは偉大な業績です。失明
につながる緑内障の根本原因の
解明や、新たな治療法の開発に
是非役立てて欲しいと思います。
私が行っている代替療法のうち
AWG 治療を行うと緑内障の失わ
れた視野を回復することができ
ると言われています。 通常の
緑内障の治療では、それ以上、
失われた視野が大きくなること
を防ぐ、あるいは眼圧を下げる
ことが治療目標とされています。
失われた視野は復活しないと考
えられています。患者さんによ
って症状出現の程度など、同じ
緑内障を患っていても異なるこ
とがあります。それゆえ全ての
緑内障の患者さんを救うことは、
できませんが、眼科の先生が匙
を投げた症例でもぜひ治療をト
ライさせて頂きたいと考えてい
ます。

 症例の蓄積を奨励する。笑












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